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肢端肥大症是一种以生长激素(GH)和胰岛素生长因子(IGF)-1过度分泌为主要特征的内分泌疾病，95%以上的患者由分泌GH的垂体腺瘤引起1。肢端肥大症患者有代谢和躯体改变，常有疼痛表现，给患者带来消极、抑郁和焦虑的心理负担，可从多个维度影响患者生活质量2。其心血管疾病、糖尿病、肿瘤等的风险显著，长期的治疗给患者带来沉重的经济负担3。因此，合理的治疗管理对控制疾病症状、缓解患者心理压力、改善生活质量、预防远期并发症风险尤为重要。
来自美国俄勒冈健康与科学大学垂体中心的MariaFleseriu教授在年3月20-23日举办的第届美国内分泌学会年会期间，进行了《AcromegalyManagement:ExploringtheTherapeuticLandscape》的主题演讲，分享了关于手术治疗、药物治疗、个体化治疗等相关研究进展。本刊特邀医院内分泌科张朝云教授，结合自身丰富的临床经验对这一主题进行详细解读，以飨读者。
张朝云教授
医院
医院内分泌科副主任
主任医师博士生导师
中华医学会糖尿病学分会青年委员
中华医学会糖尿病分会微血管并发症学组副组长
中国微循环学会糖尿病与微循环委员会肾病学组副组长
中国神经科学学会神经内稳态和内分泌分会委员
中国垂体瘤协作组委员
上海市医学会糖尿病学分会微血管并发症学组副组长
中华糖尿病杂志通讯编委
先后承担国家自然科学委项目、上海市浦江人才计划、上海市卫生局优秀青年人才计划、上海市医苑新星杰出青年医师
以通讯和第一作者发表英文论文30余篇，包括KidneyInternational、FASEBJ、JCEM及EJE等
长期从事内分泌代谢疾病的临床诊治和研究，尤其是鞍区疾病、糖尿病肾病等
张朝云教授访谈视频
Q、请您简单介绍一下目前肢端肥大症的治疗措施。
张朝云教授：肢端肥大症的治疗措施整体分为手术、药物和放射治疗三类。目前手术仍是肢端肥大症的治疗首选，而对于因各种因素无法进行手术的患者，我们还会考虑为其应用药物或放射治疗。客观地讲，由于手术与药物的研发进展以及放射治疗本身的相关不良反应，放射治疗的优先应用级别已不如从前。而随着近年来相关药物研发的蓬勃发展，药物治疗正在肢端肥大症领域中发挥着越来越重要的作用。
Q、对于术前预测生化缓解情况不佳的患者，可采用怎样的治疗手段以达到更佳预后？
张朝云教授：已有研究证明，肿瘤大小和病理学特征、患者年龄与其对药物的敏感性等因素都可能影响到肢端肥大症的预后，如肿瘤体积较大或年纪较轻（年轻人的肿瘤体积往往较大）的患者往往预示着术后生化缓解情况不佳。以“华山金垂体”团队的治疗经验来看，为了给这部分患者带来更好的预后，我们通常会首先判断患者对药物治疗的敏感性。对于那些对药物敏感性较高的患者，会在术前为其选择性地应用生长抑素类似物（SSA），以提高手术全切率，并在术后密切随访患者的生化指标，以便及时对其进行必要的药物干预。若患者因多种因素不能接受药物治疗时，伽马刀、普通放疗以及联合治疗策略等也是可供选择的推荐方案。此外，由于伽马刀起效时间较长，患者通常在中位起效时间为一年半到两年左右的时间内才能够达到较好的生化控制，因此也会联合应用相关药物。而无论采用何种治疗手段，对患者生化指标的密切随访、动态监测都是至关重要的。
Q、能否请您分享一下本次主题中药物治疗的相关研究进展及相关药物在中国的应用现状？
张朝云教授：本次会议中的药物治疗相关进展瞩目，其中有几项研究令我印象深刻。
一项评估长期应用兰瑞肽对肢端肥大症患者肿瘤体积和生化指标影响的多中心单臂IIIb期临床研究结果显示，随着用药时间的延长，患者肿瘤呈持续缩小的趋势，同时生化指标的缓解率也越来越高。在用药48周时，肿瘤体积与基线相比缩小20%以上的患者比例达到74.6%（PP集），而GH≤1.0μg/L且IGF-1正常的患者比例约为30.6%。该结果在证明兰瑞肽可观疗效的同时，也提示单药长期应用的生化控制效果或许已达瓶颈，此时加用其他治疗手段有望进一步提高患者的生化缓解率。
MPOWERED研究结果显示，经一代SSA注射剂型治疗后达生化控制的肢端肥大症患者，在转口服剂型治疗后仍可继续维持生化控制。罹患肢端肥大症往往意味着长程治疗，而口服制剂的问世无疑大大提高了患者的治疗依从性与应用便捷性。遗憾的是，该药物尚未在中国上市。
在药物的联合策略方面，SSA+培维索孟（尚未在国内上市）的联合应用值得
